Terapi Gen CRISPR Turunkan Kolesterol Jahat 50 Persen dalam Setahun

Ilustrasi.(Magnific)

PARA ilmuwan melaporkan terobosan medis signifikan yaitu satu kali tindakan penyuntingan gen kunci mampu menurunkan kolesterol yang menyumbat jantung hingga sekitar 50% selama satu tahun penuh tanpa efek samping yang merugikan.

Hasil positif ini ditemukan pada empat partisipan yang menerima dosis tertinggi dari pengobatan eksperimental dalam studi percontohan yang diterbitkan di The New England Journal of Medicine (NEJM). Pembaruan data yang dirilis baru-baru ini menjawab pertanyaan krusial mengenai ketahanan intervensi tersebut.

"Data baru ini pada dasarnya menyatakan bahwa penurunan kolesterol LDL dan trigliserida yang kita lihat pada 60 hari setelah perawatan telah bertahan selama lebih dari satu tahun," ujar Dr. Luke Laffin, ahli kardiologi preventif di Cleveland Clinic sekaligus penulis utama studi tersebut.

Teknologi Gunting Biologis CRISPR-Cas9

Penelitian ini melibatkan 15 pasien dengan kadar kolesterol sangat tinggi yang tidak merespons pengobatan konvensional. Terapi ini menggunakan CRISPR-Cas9, 'gunting biologis' yang memotong lokasi genetik tertentu untuk memodifikasi atau menonaktifkan gen.

Fokus utama terapi ini ialah gen ANGPTL3 (angiopoietin-like protein 3) yang bertanggung jawab mengatur LDL dan trigliserida. Ide ini muncul dari pengamatan terhadap mutasi genetik alami pada 1 dari 250 orang di Amerika Serikat yang membuat gen ANGPTL3 mereka tidak aktif, sehingga mereka memiliki kadar kolesterol sangat rendah seumur hidup dan risiko penyakit jantung yang minimal.

Potensi Pengubah Permainan (Game Changer)

Dr. Ann Marie Navar dari UT Southwestern Medical Center menyatakan bahwa prosedur ini bisa menjadi pengubah permainan, terutama bagi pasien muda. Dibandingkan harus meminum pil setiap hari atau suntikan setiap dua minggu selama puluhan tahun, terapi sekali suntik ini menawarkan solusi yang jauh lebih praktis.

Data menunjukkan bahwa kepatuhan pasien terhadap obat statin sering kali rendah dengan 33% hingga 50% pasien menghentikan pengobatan dalam satu tahun. Terapi gen ini menargetkan organ hati secara spesifik yang meminimalkan risiko penyuntingan gen di bagian tubuh lain.

Keamanan dan Langkah Selanjutnya

Terkait keamanan, efek samping yang ditemukan tergolong minimal, seperti iritasi di lokasi infus. Meskipun ada satu kematian yang dilaporkan enam bulan setelah infus, para peneliti menegaskan bahwa hal tersebut tidak terkait dengan studi karena pasien memiliki penyakit kardiovaskular stadium lanjut dan hanya menerima dosis terkecil yang tidak memberikan efek klinis.

Saat ini, uji klinis baru dengan melibatkan hingga 40 orang sedang berlangsung di Amerika Serikat dan Australia. Sebelum tersedia secara luas, penelitian ini harus melewati uji klinis fase 2 dan fase 3 serta mendapatkan persetujuan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA), sebuah proses yang diperkirakan memakan waktu beberapa tahun ke depan. (CNN/I-2)